Pro většinu pacientů se vzácnými (nově – autoinflamotorními) onemocněními jsou plazmatické proteiny (PP) nezbytné pro přežití nebo zachování kvality života. V roce 2022 bylo těmito přípravky v ČR léčeno zhruba 62 000 pacientů, přičemž 87 % z nich s život ohrožujícími diagnózami. Přestože pro ně existuje léčba, jejich situace je v mnoha ohledech stále náročná. Počet takto nemocných meziročně stoupá a další nárůst se očekává jak díky pokročilejší diagnostice těchto onemocnění, tak kvůli rostoucímu počtu pacientů se sekundárními imunodeficiencemi.
Tento týden (5.–7. listopadu) proběhl v Praze kongres IPIC 2025 (International Primary Immunodeficiencies Congress),pořádaný mezinárodní pacientskou organizací IPOPI (International Patient Organisation for Primary Immunodeficiencies), který se zabýval právě tématem vrozených poruch imunity. Do české metropole přivedl přední světové odborníky z oblasti klinické imunologie, genetiky, pediatrie, výzkumu a také zástupce pacientských organizací i zdravotnických institucí z řady států. Mezi partnery kongresu byla i Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO), která podporuje rozvoj péče o pacienty se vzácnými nemocemi. V roce 2024 založila Pracovní skupinu uživatelů plazmatických proteinů (PUPP) zaměřenou na sdílení zkušeností pacientů v České republice, kteří využívají léky odvozené z krevní plazmy. Letošní rok také spustila platformu Plazmatické proteiny na podporu osvěty k této problematice v ČR.
Výroba PP je stále závislá na přísunu plazmy od dárců
Ukazuje se, že právě nedostatek plazmy od dobrovolných dárců narušuje kritickou léčbu. Státy Evropské unie například dovážejí významnou část potřebné plazmy z jiných zemí, převážně z USA. K výpadkům v komplexním výrobním procesu bohužel dochází dodnes, protože dárců je nedostatek. Největší výpadek za poslední roky nastal během pandemie covidu-19, kdy se potvrdila křehkost a zároveň důležitost celého systému výroby plazmatických proteinů. Pokud k výpadkům dojde, je obnovení výroby nebo zvýšení její kapacity velmi složité (proces výroby trvá velmi dlouho, 9–12 měsíců, protože krevní plazma od dárců se musí nejdříve na dobu 6 měsíců zmrazit) a může být pro pacienty rizikové.
Zdroj: ČAVO
Také technologie pro podání PP má zatím svá úskalí…
Podání plazmatických proteinů je buď intravenózní, nebo subkutánní. Tyto procedury mohou trvat dlouho, někdy i několik hodin, v závislosti na dávce a stavu pacienta. Infuze vyžadují pečlivé nastavení, sterilní vybavení, správné dávkování a techniku. Pacienti nebo ošetřovatelé musí být proškoleni, aby byla zajištěna bezpečnost. Samotný proces aplikace bývá nepříjemný nebo bolestivý.
Jde o léky a aplikační pomůcky, které jsou vysoce specializované a nemusí být v jednotlivých zemích vždy plně hrazeny pojišťovnou, případně nemusí být v dané zemi dostupné. Pokud musí pacienti dojíždět do zdravotnických zařízení na jejich aplikaci, zvyšuje se časová i finanční náročnost léčby. Pacientům by proto pomohla zvýšená dostupnost léků, u kterých je možná aplikace v domácím prostředí.
,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,
Pracovní skupina uživatelů plazmatických proteinů (PUPP) při ČAVO
V roce 2024 založila Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) novou pracovní skupinu zaměřenou na sdílení zkušeností pacientů v České republice, kteří využívají léky odvozené z krevní plazmy. Skupina je otevřená všem zástupcům pacientských organizací a individuálním pacientům (i mimo vzácná onemocnění), kterých se problematika týká, a stále přijímá nové členy. Odborným garantem této pracovní skupiny se stala prof. MUDr. Anna Šedivá, DSc. z Ústavu imunologie 2. LF UK a FN v Motole. Vedením pracovní skupiny byla pověřena Camelia Isaic, předsedkyně pacientské organizace HAE Junior.
Webové stránky: www.plazmaticke-proteiny.cz
,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,,
Zdroj: ČAVO
jas
•
